<p>　　8月20日，FDA 顾问小组对JAZZ药业申请JZP-6扩大临床应用，即治疗纤维肌痛适应症给予20比2的否决。</p> <p>　　在此次评审会上，尽管多数评审专家承认该药确实对纤维肌痛有效，但考虑到该药的临床收益和风险，且该药与黑市中流行的迷奸药GHB很接近，被滥用的可能性极大，从而造成社会危害。GBH在上世纪80年代就已成为一种颇为流行的健美用的OTC药物，后来被用于迷奸药。在聚会强奸案中，该药使用率接近50%。2000年，克林顿曾签署法令，禁止使用该类药物。</p> <p>　　正因为如此，FDA在这次评审会上专门邀请了22位专家，其中一位是来自FBI 的缉毒专家。据媒体报道，这位女警官在会上也投了反对票。反对的理由主要是考虑到滥用的危害，另一方面的原因则是，同种药物使用不同的剂量和商品名，或许会引起混用，并产生额外风险。但是，FDA并没有彻底封死该药扩大新适应症的可能性。FDA顾问小组给JAZZ 药业提出建议, 要求其在该药的安全使用和风险防范上做必要的补救。该公司CEO尽管感到失望，但表示愿意与FDA紧密沟通，按照专家们的建议，继续补充相关数据和措施，争取重新审批。FDA将在10月11日对该药做最后评审。</p> <p>　　尽管遭遇失败，但多数专家仍然呼吁JAZZ药业不要放弃该项目，因为纤维肌痛的治疗药物非常匮乏。如果JAZZ药业能够在未来重新申报中妥善解决药名、浓度和安全防范措施，该药很有希望获得FDA的最后批准。</p> <p>　　华尔街的部分分析师除了药物滥用的担心之外，还担心该药与活性成分相同的另一种药拥有不同的商品名，有可能引起医生和护士的混淆和误用。</p> <p>　　&gamma;-羟丁酸，也被称为羟丁酸钠，是一种强有力的中枢神经系统抑制剂。由JAZZ药业提交的临床数据表明，它能有效减少纤维肌痛的疼痛症状。JAZZ药业目前销售的&gamma;-羟丁酸以 Xyrem商品名推广，用于治疗猝睡症。在美国，每2000人会有一人患该病，约有5～6万人需要使用这种药物治疗，尽管这类药物被政府列为受禁药物。FDA考虑到临床需求，于2002年批准该药上市，但要求厂商实施非常严格的销售监控，防止药物流入校园和酒吧。据悉，Xyrem必须在非常严格的条件下才能出售，并且只允许通过中心药房出售，使用该药的病人和医生必须登记处方及使用剂量。</p> <p>　　FDA顾问小组成员的担心不无道理，因为该药适应症所带来的病人容量一旦扩大100倍，病人更容易获得该药，被滥用的几率将会大大增加。JAZZ药业在申请该药新适应症时，提议出售Rekinla应当受到严格限制。它甚至提出该药只通过包括15个分布在美国各地的专业药房来销售该药。即便如此，专家顾问小组还是认为风险防范措施不够严密，该药上市所带来的临床价值与所伴随的巨大风险相比，还是无法批准该药的新适应症。</p> <p>　　点评：FDA顾问小组审查该药上市时极为谨慎，不仅要考虑到该药的有效性和安全性，更重要的是考虑到上市后的其他风险和社会影响。这一点值得国内学习和效法。</p> <p>　　凡是新药一定会有副作用和各类风险，FDA对每只新药的审批都要求有厂家的风险评估和防范策略方案(REMS)。如果没有合适可行的REMS，则会遭到FDA的拒绝或推迟审批。在过去一段时间里，FDA就是以REMS不完善的理由推迟强生、安进和Theravance等公司新药获准上市。</p> <p>　　对于一种市场上已经被滥用或具有很大危险的药物，开发其新的适应症，需要有详细的开发和上市计划。反应停曾经造成成千上万新生儿畸形，被迫撤离市场，40年以后，该药被Celgene公司开发成抗癌新药，并制定了非常严谨的风险防范措施，使得Celgene公司借此成为生物技术产业市值200多亿的新星。JAZZ公司目前申报的新适应症所面临的市场商机很大，远远超过Celgene的反应停等特色药物，所以不能急于求成，而是花功夫制定严密的REMS计划，从而使FDA能够最终批准其对纤维肌痛的适应症。</p>

[责任编辑:毛建飞]