近日，健赞公司北京研发及实验室生产基地项目奠基典礼在昌平区中关村生命科学园举行。据悉，健赞在北京的新研发基地将是美国之外的第二大以产品为主的研发基地。该项目有望于2011年竣工并投入使用，届时能容纳350位员工同时办公。这是自进入中国以来健赞公司首次大规模的投资，项目投资总额近1亿美元。

　　业内人士分析：拥有20多种治疗罕见病药物(国外称之为“孤儿药”)的健赞公司，在业内被称为“孤儿药之王”，此次大举进入中国，无疑是对我国罕见病药物市场长期看好的一种明示。

　　中国拓疆

　　健赞公司总裁亨利·特米尔表示，中国的生物技术产业正在全面发展中，健赞在中国的目标是，在积累发展经验和寻找发展机会的同时，分享健赞公司现有的多元化的技术平台和知识。健赞希望能成为中国生物技术发展的催化剂，推动中国在生物技术领域的成功。

　　对于罕见病，世界卫生组织将之定义为患病人数占总人口的0.65%。～1%。之间的疾病或病变;国际确认的罕见病有五六千种，约占人类疾病的十分之一。在巨大的人口基数下，我国各类罕见病患者总数应有千万人之多。

　　健赞正是看中了这样的机会。据悉，新基地将用于健赞其他多个关键项目的研发，其中包括骨科、移植、免疫、癌症、内分泌以及心血管疾病。北京新基地大楼将以创新节能、环保设计为特色，并将建设用于细胞疗法的生产实验室。

　　日本和亚太地区的高级副总裁兼总经理Michael·Glynn表示：现在中国还不是亚太地区的最大市场，但将来会是。我们有3个目标：一是10年以后，健赞希望有20个在不同疾病领域的产品在中国上市。健赞在北京的研发中心将进行这些关键项目的研发，其中包括骨科、移植、免疫、癌症、内分泌以及心血管疾病。同时，北京新基地大楼将以创新节能、环保设计为特色，并将包括用于细胞疗法的生产实验室。二是10年以后，健赞将成为亚太地区生物产业的“领头羊”。三是希望10年后，健赞会有第一只创新产品完全在中国研发。

　　新研发基地主要方向是应用性研究。据悉，健赞已经与包括中国科学院上海生命科学研究院在内的国内一些科研院所进行广泛的合作。

　　樱桃好吃树难栽

　　罕见病属于边缘医学，病因通常十分复杂，很多罕见病的发病机理至今仍是一个谜，所以研制罕见病药物对一家商业机构来说所面临的风险很大，通常只有实力雄厚的大公司才会开发这类药物。同时，由于患者稀少，市场消费量有限，成本的回收将比常规药物困难。

　　因此，美国对于“孤儿药”有一定的研究资助和快速审批通道，上市后还给予7年期市场独家经营权等鼓励措施，并且“孤儿药”的临床研究成本享有指定税收减免:50%合格临床试验费用，加上20年(税收减免)转结规定。

　　石药集团研发总监牛占旗表示：目前罕见病药物在国内还处于呼吁、认识阶段。现在说其市场前景如何等或嫌过早，毕竟目前中国还没有给罕见病一个科学、明确的定义。

　　安徽大学教授孙兆奇连续4年在“两会”上提议建立《罕见病防治法》。

　　据介绍，由于目前国内对罕见疾病的研究、治疗还处于初始阶段，研究罕见疾病的机构、专家很少，大部分罕见病患者长期被误诊、漏诊，不能得到及时有效的治疗;国内对罕见病药品的研发、引进、生产、销售等环节缺少政策支持，国内罕见病药品制药产业出现空白，只能依靠进口;同时医保目录、现行的医疗保障制度没有涵盖罕见病的治疗和用药，自费治疗每年动辄十几万、几十万甚至上百万元人民币，几乎所有患者都不能负担得起;海关、药监部门没有罕见疾病药品进口绿色通道，造成国内无药可治，国外有药进不来的局面。

　　如治疗戈谢氏病的思而赞，其年均治疗成本约为20万美元左右，法布雷病治疗药Fabrazyme与粘多糖贮积症治疗药Aldurazyme的年治疗费用也分别高达17.5万美元与20万美元。这样的高价使“孤儿药”成为众矢之的。业内人士表示：由于“孤儿药”通常没有对照治疗药物可比较，加上患者稀少，造成可供研究的样本数量极少，像常规药物一样进行经济学分析“孤儿药”的性价比难度非常大。

　　对此，健赞国际事务主席Sanford D·Smith辩解说：“这些药物的研发，平均成本是5亿美元，研发时间大约需要12年。从这个角度来讲，如果没有相对高价格的话，我们不能回收这个成本，也没有办法再研发下一个产品。”

　　[$PAGE]罕见病须立法保障

　　据了解，目前，很多国家和地区都成立了相关的组织，制定了专门的罕见病法律法规。如，美国、日本、欧盟等均制定了罕见疾病保障法来保障罕见疾病患者的健康权益。

　　但在国内缺乏药物的情况下，进口药物注册也并不容易，如Fabrazyme在注册过程中，仅药品入关送检的关税就需几百万美元。今年1月7日，《新药注册特殊审批管理规定》正式颁布实施，但是目前尚缺乏相关配套规定。另外，进口药物一年100多万人民币的治疗费用，对于多数中国患者无疑是个天价，在没有政府买单的情况下，以目前的国民收入水平，这个市场究竟能有多大?

　　对此Sanford D·Smith表示：新产品的开发，一个很重要的方面就是政府或者市场有比较成熟的法规。这样的话，大家就能在同样的体制里，而不是一哄而起、杂乱无章，只有质量上能够有保证，才能真正有新的技术和产品。从商业成功和研发关系来讲，特别是高科技产品，很多都需要有政府部门的合作，因为政府需要把新的产品纳入它的保健医疗系统的整体来考量，政府需要创造一个环境，包括给产品带来销售机会，才能进行良性循环，使大家更有利地创新，创新的产品能够有销售的市场，反过来进行良性循环，中国就进入一个非常好的生物高科技产业的发展之中。

 

[责任编辑:杨欢]